Un avance español contra el sarcoma de Ewing: una terapia génica experimental destruye de forma selectiva células tumorales
Una investigación española ha logrado un resultado esperanzador contra el sarcoma de Ewing, un raro cáncer infantil que en los últimos 20 años apenas ha registrado avances en su tratamiento. El estudio, liderado por el Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y publicado en Scientific Reports, demuestra en modelos preclínicos que una terapia experimental basada en genes “suicidas” es capaz de eliminar de manera selectiva las células tumorales, respetando los tejidos sanos.
El equipo encabezado por el doctor Javier Alonso utilizó un adenovirus, una herramienta habitual en terapia génica, para introducir en las células malignas el gen HSV-TK, derivado del virus del herpes simple. Este gen, por sí solo inofensivo, adquiere poder letal cuando se combina con el fármaco antiviral ganciclovir, que habitualmente se emplea contra infecciones por herpes. La interacción entre ambos convierte al medicamento en un compuesto altamente tóxico, pero únicamente para las células que portan la modificación genética.
Uno de los aspectos más innovadores del trabajo es la alta especificidad del tratamiento: el gen suicida solo se activa en las células del sarcoma de Ewing gracias a una secuencia reguladora diseñada para funcionar únicamente en este tipo de tumor. Según los investigadores, este mecanismo reduce de manera notable el riesgo de efectos secundarios, un obstáculo común en muchas terapias oncológicas.
Los ensayos en modelos animales mostraron resultados prometedores: en algunos casos, el tratamiento no solo redujo el tamaño del tumor, sino que lo eliminó por completo. “Podría tener un potencial curativo”, destacó Alonso en un comunicado del ISCIII.
Un cáncer infantil con pocas opciones
El sarcoma de Ewing afecta principalmente a niños y adolescentes, con unos 25 nuevos casos diagnosticados cada año en España. Aunque las tasas de supervivencia rondan el 70%, los especialistas advierten que los avances en las últimas dos décadas han sido prácticamente nulos. Los tratamientos estándar —cirugía, quimioterapia y radioterapia— ofrecen resultados aceptables en algunos pacientes, pero siguen siendo limitados.
Camino hacia un ensayo clínico
La eficacia y especificidad observadas en los estudios preclínicos impulsan ahora a los investigadores a dar un paso más: preparar un primer ensayo clínico en pacientes. Para ello, será clave conseguir la financiación necesaria. “Estamos ante una estrategia viable y escalable si se confirma su eficacia en humanos”, subrayan desde el equipo.
Este proyecto se enmarca en el compromiso del ISCIII por promover nuevas vías terapéuticas en el ámbito de las enfermedades raras, donde la falta de tratamientos efectivos y las dificultades para financiar ensayos clínicos siguen siendo barreras importantes.
